Друга стъпка по пътя към по-лек за диабет тип 1

Преди няколко месеца, стана известно за пробив в търсенето на ефективни терапии за диабет тип 1. Докато ние с нетърпение очакваме да допълнителни данни. Учени от Харвардския университет са съобщили, че са разработили начин за масово производство в лабораторията от стволови клетки нормално функционираща, зрели, произвеждащи инсулин бета клетки

панкреаса. И в количества, достатъчни за трансплантирани пациенти, чиято бета-клетки са убити от собствената си имунна система.

Метод Авторите твърдят, че сега човечеството е буквално на крачка от реализирането на мечтата на милиони пациенти и техните семейства - пълно излекуване на диабет тип 1. Сред тях - и водещ автор на публикацията в списание клетка работи, биолог, експерт по стволови клетки Дъглас Мелтън (Douglas Мелтън). След преди около 20 години, сина си, а по-късно дъщеря му е бил диагностициран с "диабет тип 1", учен, посветен на живота и кариерата си в областта на науката и търсенето на лечение за сигурен, че го направих.

резервни клетки

Както е известно, на панкреаса през деня регулира нивото на глюкозата в кръвта чрез секреция от бета клетките, намиращи се в т.нар Лангерхансови острови, хормон инсулин. При диабет тип 1 клетки са собствената имунна система на организма, по неизвестни причини все още да проникнат в Лангерхансовите острови и унищожават бета-клетки. Липсата на инсулин води до тежки последствия, като например нарушена сърдечна функция, загуба на зрение, инсулт, бъбречна недостатъчност и други. Пациентите имат живот по няколко пъти на ден, за да се направи една инжекция съвпадащи дози инсулин, но абсолютно точно съвпадение на естествения процес на освобождаване на хормона в кръвта, за да се постигне все пак това е невъзможно.

Учените по целия свят в продължение на десетилетия търсят начини да замени изгубените дължи на автоимунна процеса на бета-клетки. По-специално, методът е разработен за трансплантация на островни клетки (островни клетки) бяха изолирани от донори панкреаси. Въпреки това, този метод все още е експериментална, достъпно, поради липсата на органи от донори е само малък брой от пациентите. Освен това, трансплантация на донорни клетки, за предотвратяване на отхвърлянето изисква продължителна употреба на силни имуносупресивни лекарства с всички негови съпътстващи отрицателни странични ефекти.

След изолацията през 1998 г. от ембрионални стволови клетки, които имат потенциала да се превърне в някоя клетка в тялото, целта на много изследователски групи започнаха да търсят методи за получаване на функциониране на бета-клетки е един от тях. Няколко екипа са успели даин витро (Извън жив организъм) трансформиране на ембрионални стволови клетки предшественици (прекурсори) островни клетки, които след това узряват когато са изложени на организми, по-специално получени линии и лабораторни животни започват да секретират инсулин. Процесът на зреене отнема около шест седмици.

По-специално, този успех, постигнат от специалисти от университета на Калифорния (Сан Диего). 09 Септември 2014, те, заедно с местната биотехнологична компания ViaCyte, обяви стартапървият от рода си клинични проучвания VC-01 експериментално лекарство оформят отгледани от ембрионални стволови клетки бета клетъчни прекурсори са поставени в полупропусклива мембрана. Очаква се, че първата фаза на опити, предназначени за оценка на ефикасността, поносимостта и безопасността на различни дози от лекарството за последните две години, приблизително 40 пациента, ще участват. Учените очакват, че обещаващите резултати, получени при експериментите с животни да бъдат повторени на хората, и имплантирани под кожата на прекурсорите на бета-клетки зрели и да започне производство на точното количество инсулин в тялото, която ще позволи на пациентите да се откажат от инжекциите.

Освен ембрионален източник на стволови клетки за производство на островни клетки могат да бъдат индуцирани плурипотентни стволови клетки (IPSC) - незрели клетки препрограмирани от зряла и потенциално може да специализирани във всички клетъчни типове, налични в организма на възрастен. Въпреки това, експериментите показват, че този процес е много сложно и дълго, и в резултат на бета-клетките са лишени от много от характеристиките на "естествени" клетки.

Половин литър бета клетки

В същото време, група Мелтън заяви, че е разработил метод, който позволява да се избегнат всички недостатъци - източник на островни клетки могат да бъдат или ембрионални стволови клетки или IPSC, целият процес се осъществява ин витро, и на изхода в рамките на 35 дни от получаване на половин литров буркан с 200 милиони зрели, добре функциониращи бета-клетките на това, че теоретично достатъчно за една трансплантация пациент. Melton се описва в резултат протокол е "възпроизводим, но много труден." "Няма магия, само на едно десетилетие на упорита работа," - цитира списанието наука. Протоколът включва поетапното въвеждане на много точно съвпадащи комбинации от пет различни растежни фактори и 11 молекулни фактори.

Докато метод Melton показа отлични резултати в експерименти, в миши модел на диабет тип 1. Две седмици след трансплантацията, диабетни мишки тялото, получени от стволови клетки от човешки панкреатични бета-клетки започват да се произведе достатъчно инсулин за лечение на животни.

Въпреки това, преди да се пристъпи към изпитания с хора, Мелтън и колегите му трябва да се реши и друг проблем - как да се защити трансплантация от атака на имунната система. Същият автоимунен процес, който става причина за заболяването може да засегне нови бета клетките, получени от собствените клетки IPSC и островни на пациента, получени от ембрионални стволови клетки може да стане мишена за нормална имунна реакция, като чужди агенти. В момента група Мелтън е, в сътрудничество с други изследователски центрове, които работят за това как да се реши този проблем, най-ефективно. Сред вариантите - стая на нови бета-клетки в определена защитно покритие или ги променя така, че да не може да устои на атаката на имунните клетки.

Мелтън има никакво съмнение, че тази трудност ще бъде преодоляна. Според него, за клинично изпитване на неговия метод ще започне през следващите няколко години. "Сега само една стъпка от финала," - каза той.